Stoke Therapeutics Inc

Stoke Therapeutics, Inc. 是一家生物技术公司，致力于通过使用基于核糖核酸 (RNA) 的药物上调蛋白质表达来解决严重疾病的根本原因。该公司通过其专有的靶向增强核基因输出 (TANGO) 方法，致力于开发反义寡核苷酸 (ASO) 以选择性恢复蛋白质水平。其首款化合物 STK-001 正在进行临床试验，用于治疗 Dravet 综合征，这是一种严重的渐进性遗传性癫痫。TANGO 旨在通过增加或刺激健康基因的蛋白质输出来恢复缺失的蛋白质，从而补偿无功能的基因副本。该公司正在开发 STK-002，用于治疗最常见的遗传性视神经疾病常染色体显性视神经萎缩 (ADOA)。该公司的初始重点是单倍体不足以及中枢神经系统和眼睛疾病。