Solid Biosciences Inc

Solid Biosciences Inc. 是一家生命科学公司，致力于开发用于神经肌肉和心脏疾病的精准基因药物。该公司专注于推进一系列基因治疗候选药物，包括用于治疗杜氏肌营养不良症的 SGT-003、用于治疗儿茶酚胺能多形性室性心动过速的 SGT-501、用于治疗 BAG3 介导的扩张型心肌病的 AVB-401，以及用于治疗致命心脏疾病的其他资产。该公司还有两个心脏管线基因转移项目，用于 TNNT2 DCM 的 SGT-601 和用于 RBM20 DCM 的 SGT-701，均处于早期临床前开发阶段。它还有一个用于治疗弗里德赖希共济失调的神经肌肉基因转移项目。除了基因转移候选药物外，该公司还有专注于平台技术的开发项目，包括新型衣壳库和双基因表达，双基因表达是一种允许将多个转基因包装到一个衣壳中的技术。