Sangamo Therapeutics, Inc. 是一家基因药物公司,正在开发用于治疗神经系统疾病的药物。该公司的神经病学临床前开发专注于两个领域:开发表观遗传调控疗法以治疗严重的神经系统疾病,以及开发新型工程腺相关病毒 (AAV) 衣壳以将其疗法递送至预期的神经系统目标。该公司的锌指表观遗传调节剂非常适合潜在地治疗神经系统疾病,其衣壳发现平台正在将递送范围扩展到鞘内递送衣壳之外,包括中枢神经系统。其临床阶段候选产品是 Isaralgagene civaparvovec(也称为 ST-920),这是其全资拥有的用于治疗法布里病的基因治疗候选产品,以及其全资拥有的用于预防 HLA-A2 不匹配肾移植中免疫介导排斥的 CAR-Treg 细胞治疗候选产品 TX200。