Rhythm Pharmaceuticals Inc

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. 是一家商业阶段的生物制药公司。该公司专注于推进其黑皮质素-4 受体 (MC4R) 激动剂，包括其主要资产 IMCIVREE，这是一种精准医疗，旨在治疗由罕见的 MC4R 通路疾病引起的暴食症和严重肥胖症。IMCIVREE 已获得美国食品药品管理局 (FDA) 批准，用于治疗因阿片黑皮质素原 (POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin 1 型 (PCSK1) 或瘦素受体 (LEPR) 缺乏而导致的单基因或综合征性肥胖的成人和 6 岁及以上的儿童患者的慢性体重管理，经 FDA 批准的测试确定，POMC、PCSK1 或 LEPR 基因中的变异被解释为致病、可能致病或意义不明 (VUS)；或 Bardet-Biedl 综合征 (BBS)。该公司正在 II 期和 III 期试验中评估 setmelanotide 对治疗因与 MC4R 通路相关的众多基因之一变异而导致的肥胖症的效果。