PTC Therapeutics, Inc. 是一家全球性生物制药公司。该公司专注于发现、开发和商业化临床差异化药物,为罕见疾病患者带来益处。该公司拥有多元化的治疗产品组合,包括处于不同开发阶段的多种商业产品和候选产品,包括发现、研究和临床阶段,专注于开发与神经病学和代谢相关的罕见疾病的多个治疗领域的新疗法。该公司有两种产品,Translarna (ataluren) 和 Emflaza (deflazacort),用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD),这是一种罕见的危及生命的疾病。其 Upstaza 是一种基因疗法,用于治疗芳香族 L-氨基脱羧酶 (AADC) 缺乏症,这是一种罕见的中枢神经系统 (CNS) 疾病。其 Tegsedi 和 Waylivra 用于治疗罕见疾病。其 Evrysdi 是一种脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的治疗方法。