Prime Medicine Inc

Prime Medicine, Inc. 是一家生物技术公司，致力于为患者创造和提供基因编辑疗法。该公司部署了其基因编辑技术 Prime Editing 平台，以开发一类新型差异化、一次性基因疗法。该公司致力于开发 Prime Editors，作为一种具有变革潜力的新型疗法，以扩大治疗性精准基因药物的应用。该公司已建立了一个多元化的试验性治疗项目组合，这些项目围绕核心重点领域组织，即血液学和免疫学、肝脏、肺、眼部和神经肌肉。其其他重点领域的项目处于临床前开发的早期阶段，包括肝脏项目，如威尔逊氏病和糖原累积症 1b；肺项目，如囊性纤维化；眼部项目，如视紫红质突变引起的视网膜色素变性，以及神经肌肉项目，包括弗里德赖希共济失调和 1 型肌强直营养不良症。