PepGen Inc. 是一家临床阶段的生物技术公司。该公司致力于推进下一代寡核苷酸疗法,旨在改变严重神经肌肉和神经系统疾病的治疗方法。其专有的增强递送寡核苷酸 (EDO) 平台利用细胞穿透肽来改善结合寡核苷酸疗法的吸收和活性。其 EDO 肽经过精心设计,可优化组织渗透、细胞吸收和核递送。利用这些 EDO 肽,该公司正在生成一系列寡核苷酸治疗候选药物,旨在针对严重疾病的根本原因。该公司的管线包括两个临床阶段项目:用于适合外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的 PGN-EDO51 和用于 1 型肌强直性营养不良症 (DM1) 患者的 PGN-EDODM1。它还有另外三个临床前阶段项目:PGN-EDO53、PGN-EDO45 和 PGN-EDO44。