Passage Bio, Inc. 是一家临床阶段的基因药物公司,专注于改善神经退行性疾病患者的生活。其临床候选产品 PBFT02 旨在提高前颗粒蛋白水平,以恢复溶酶体功能并减缓多种神经退行性疾病的疾病进展。PBFT02 利用腺相关病毒衣壳通过大池内给药将编码前颗粒蛋白的功能性颗粒蛋白基因 (GRN) 传递到大脑。PBFT02 的主要适应症是前颗粒蛋白缺乏症 (FTD-GRN) 引起的额颞叶痴呆 (FTD)。其开发计划包括用于治疗 FTD-GRN 的 PBFT02、用于治疗 FTD-C9orf72 和肌萎缩侧索硬化症的 PBFT02 以及用于治疗阿尔茨海默病的 PBFT02。该公司的临床候选产品包括 PBGM01、PBKR03 和 PBML04。该公司有一个未命名的临床前研究项目,旨在探索亨廷顿氏病的多个潜在治疗靶点。