Intellia Therapeutics, Inc. 是一家临床阶段的基因组编辑公司,专注于使用成簇、规律间隔的短回文重复序列/CRISPR 相关 9 (CRISPR/Cas9) 技术开发治愈性疗法。CRISPR/Cas9 是一种基因组编辑技术,即改变基因组脱氧核糖核酸的选定序列的过程。该公司专注于利用其模块化平台推进体内和体外治疗高度未满足需求的疾病。其领先的体内候选药物 NTLA-2001 用于治疗转甲状腺素蛋白 (ATTR) 淀粉样变性,而 NTLA-2002 用于治疗遗传性血管性水肿 (HAE),是首批通过静脉 (IV) 输注全身给药的基于 CRISPR/Cas9 的治疗候选药物,用于精确编辑人类靶组织中的基因。该公司还在开发体外应用以治疗免疫肿瘤学和自身免疫性疾病。