MeiraGTx Holdings PLC 是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司。该公司专注于三个不同的未满足医疗需求领域:眼部疾病,包括遗传性视网膜疾病 (IRD) 以及大型退行性眼部疾病、严重形式的口干症和神经退行性疾病。其产品线包括 botaretigene sparoparvovec 或 bota-vec,用于治疗与视网膜色素变性 GTPase 调节基因或 XLRP-RPGR 突变相关的 X 连锁视网膜色素变性;AAV-hAQP1,用于治疗放射引起的 2/3 级口干症;AAV-hAQP1,用于治疗干燥综合征;AAV-GAD,用于治疗帕金森病;AAV-RPE65,用于治疗 RPE65 相关视网膜营养不良; AAV-CNGB3 和 AAV-CNGA3 用于治疗全色盲;AAV-AIPL1 用于治疗 LCA4,AAV-RDH12 用于治疗 RDH12 突变相关的视网膜营养不良。