Opus Genetics, Inc.(前身为 Ocuphire Pharma, Inc.)是一家临床阶段的眼科生物制药公司。该公司致力于开发治疗遗传性视网膜疾病 (IRD) 患者的疗法以及治疗其他视网膜和屈光疾病患者的疗法。其产品线包括基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法,用于治疗导致不同形式的视网膜萎缩症、莱伯先天性黑蒙 (LCA) 和视网膜色素变性的基因突变。其最先进的基因治疗项目旨在治疗编码莱伯西林蛋白的 LCA5 基因突变,目前正在进行 I/II 期开放标签剂量递增试验,并正在获取早期数据。该管道还包括 0.75% 酚妥拉明眼液(一种非选择性 α-1 和 α-2 肾上腺素能拮抗剂,用于缩小瞳孔)和 APX3330(一种新型 Ref-1 小分子抑制剂,用于减缓非增生性糖尿病视网膜病变的进展)。