Generation Bio Co. 是一家生物技术公司。该公司正在创新非病毒基因药物,为数亿患有罕见和流行疾病的患者提供持久、可重复使用的治疗方法。该公司正在开发两个独特且互补的平台:一种强效、高选择性的细胞靶向脂质纳米颗粒 (ctLNP) 递送系统和一种新型免疫静默 DNA (iqDNA) 货物,后者采用可扩展的无衣壳制造工艺生产,该工艺使用专有的无细胞快速酶合成 (RES)。该公司正在推进一系列项目,这些项目以强效和高选择性的信使核糖核酸 (mRNA) 和/或 iqDNA 递送为指导,使用其 ctLNP 递送系统靶向 T 细胞、造血干细胞 (HSC) 和肝细胞,并打算扩展到其他组织和细胞类型。其在 T 细胞方面的工作重点是体内重新编程这种细胞类型以治疗癌症和自身免疫性疾病。