Eton Pharmaceuticals, Inc. 是一家专注于开发和商业化罕见病治疗的制药公司。该公司有六种商业罕见病产品:INCRELEX、ALKINDI SPRINKLE、PKU GOLIKE、卡谷氨酸、无水甜菜碱和尼替西农。INCRELEX 是一种生物制品,用于治疗 2 岁及以上患有严重原发性胰岛素样生长因子 1 缺乏症 (SPIGFD) 的儿科患者。ALKINDI SPRINKLE 用于治疗儿童肾上腺皮质功能不全。卡谷氨酸用于治疗因 N-乙酰谷氨酸合酶 (NAGS) 缺乏引起的高氨血症。无水甜菜碱用于治疗同型胱氨酸尿症。尼替西农用于治疗 1 型遗传性酪氨酸血症 (HT-1)。PKU GOLIKE 是一种针对苯丙酮尿症 (PKU) 患者的医疗配方。其产品 Galzin 已获得 FDA 批准用于治疗极为罕见的威尔逊氏病代谢疾病。