Editas Medicine Inc

Editas Medicine, Inc. 是一家临床阶段的基因组编辑公司。该公司专注于开发具有潜在变革性的基因组药物，以治疗多种严重疾病。该公司已开发出基于 CRISPR 技术的专有基因编辑平台。CRISPR 使用由酶组成的蛋白质-核糖核酸 (RNA) 复合物，包括 CRISPR 相关蛋白 9 (Cas9) 或 Cas12a（来自 Prevotella 和 Francisella 1 的 CRISPR，也称为 Cpf1），与旨在识别特定脱氧核糖核酸 (DNA) 序列的引导核糖核酸 (RNA) 分子结合。该公司致力于体内给药基因编辑药物的开发，其中将药物注射或输注到患者体内以编辑其体内的细胞。其主要项目 reni-cel 是一种实验性的体外基因编辑药物，用于治疗镰状细胞病 (SCD)，这是一种导致过早死亡的严重遗传性血液病，以及输血依赖性β地中海贫血 (TDT)。