Precision BioSciences, Inc. 是一家先进的基因编辑公司,致力于通过其专有的 ARCUS 基因组编辑平台改善生活 (DTIL)。利用 ARCUS,该公司的产品线包括体内基因编辑候选药物,旨在为一系列遗传和传染病提供治疗方法。ARCUS 平台开发用于基因编辑的体内基因编辑疗法,包括基因消除、插入和切除。由于主要使用同源定向修复 (HDR) 而不是非同源末端连接 (NHEJ) 进行修复,ARCUS 特别产生明确的结果。该公司的体内基因编辑项目包括 PBGENE-HBV、PBGENE-PMM、PBGENE-NVS、PBGENE-DMD、PBGENE-LL2、PBGENE-LL3 和 iECURE-OTC。PBGENE-HBV 项目旨在用于慢性乙型肝炎病毒 (HBV) 的潜在治疗。该公司正在开发 PBGENE-PMM,作为治疗 m.3243 相关原发性线粒体肌病 (PMM) 的潜在机会。