Design Therapeutics Inc

Design Therapeutics, Inc. 是一家生物技术公司。该公司从事 GeneTACT 分子的研究和开发，GeneTACT 分子是小分子基因靶向嵌合治疗候选药物，旨在通过解决遗传性核苷酸重复扩增突变导致的疾病的根本原因来改善疾病。其弗里德赖希共济失调 (FA) 项目专注于开发改善疾病的治疗方法。其 DT-216 旨在克服导致 FA 的 FXN 转录障碍。DT-216 处于 I 期临床试验阶段。该公司还致力于开发 DT-216，以实现更高的暴露量和长期给药以治疗 FA，称为 DT-216P2，它使用相同的药物物质 DT-216。其 FECD 项目专注于开发一种可能改善疾病的 FECD 医疗治疗方法 DT-168，目前处于 I 期临床试验阶段。其 HD 项目专注于开发一种可能改善疾病的 HD 治疗方法。