BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin) 是一家生物技术公司,致力于开发和商业化解决遗传病根源的疗法。BioMarin 的商业产品包括 Vimizim (elosulfase alpha)、Naglazyme (galsulfase)、Palynziq (pegvaliase-pqpz)、Brineura (cerliponase alfa)、Aldurazyme (laronidase)、Roctavian (valoctocogene roxaparvovec)、Kuvan (sapropterin dihydrochloride) 和 Voxzogo (vosoritide)。Vimizim 是一种酶替代疗法,用于治疗溶酶体贮积症 MPS IVA。Roctavian 是一种腺相关病毒 (AAV5) 载体基因疗法,旨在恢复重度血友病 A 患者的血浆因子 VIII 浓度。Voxzogo 是一种每日一次注射的 C 型利钠肽 (CNP) 类似物,用于治疗软骨发育不全。 Brineura 是一种重组人三肽基肽酶 1 (TPP1),用于治疗患有 CLN2(一种巴顿病)的患者。