Agios Pharmaceuticals Inc

Agios Pharmaceuticals, Inc. 是一家生物制药公司。该公司专注于为患有罕见疾病的患者开发和提供变革性疗法。该公司为患有 PK 缺乏症的成年人销售一流的丙酮酸激酶 (PK) 激活剂，这是首个用于治疗衰弱性溶血性贫血的疾病改良疗法。其基因定义疾病 (GDD) 产品组合中的主打候选产品 PYRUKYND (Mitapivat) 是野生型和多种突变型丙酮酸激酶 (PK) 酶的激活剂，用于治疗溶血性贫血。Mitapivat 是一种口服小分子，是丙酮酸激酶 R (PKR) 酶的强效激活剂。此外，该公司还在正在进行的临床试验中评估 mitapivat 对 α 和 β 地中海贫血和镰状细胞病 (SCD) 的治疗效果。该公司还在开发 AG-946，一种临床阶段的 PKR 酶口服激活剂，用于治疗溶血性贫血和包括 SCD 在内的其他适应症。