Abeona Therapeutics Inc. 是一家临床阶段的生物制药公司。该公司致力于开发危及生命的疾病的细胞和基因疗法。该公司的主要临床项目是 prademagene zamikeracel (pz-cel),这是其研究性自体 COL7A1 基因校正表皮片,目前正在开发用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症 (RDEB)。该公司完全集成的细胞和基因治疗良好生产规范 (cGMP) 制造设施是其 III 期 VIITAL 试验中使用的 pz-cel 的生产基地,能够在 FDA 批准后支持 pz-cel 的商业化生产。该公司的开发组合还包括基于腺相关病毒 (AAV) 的基因疗法,用于治疗具有高度未满足医疗需求的眼科疾病。该公司的新型下一代 AAV 衣壳正在接受评估,以改善各种毁灭性疾病的趋向性特征。