百健獲FDA批準更高劑量脊髓性肌肉萎縮症藥物

Mariam Sunny/Kunal Das

路透3月30日 - 美國食品和藥物管理局已批準了百健公司BIIB.O脊髓性肌肉萎縮症藥物Spinraza的更高劑量，該公司周一表示，去年曾拒絕了這一申請。

這種可能更有效的治療方法獲得批準標誌著這家美國製藥商在與羅氏ROPC.S.的口服藥物Evrysdi和諾華NOVN.S.的基因療法Zolgensma和Itvisma等療法日益激烈的競爭中得到了提振。

百健公司的股價在下午的交易中上漲了近2%。

新的治療方案將在未來幾周內在美國上市，它使用兩個50毫克的初始劑量，間隔14天給藥一次，之後每四個月給藥一次28毫克的維持劑量，而目前的標準劑量為12毫克。

百健公司說，它將推出28毫克瓶裝藥物，上市價格約為152,000美元，與12毫克瓶裝藥物的上市價格相同；50毫克瓶裝藥物的上市價格約為271,000美元。

杰富瑞（Jefferies）分析師安德魯-蔡（Andrew Tsai）說，高劑量的Spinraza可以解決治療效果減弱的問題，這有助於向更廣泛的成年人群滲透，並有可能推動2026年以後的增長。

Spinraza 去年的全球銷售額為 15.5 億美元，而 2024 年為 15.7 億美元。

百健公司神經肌肉開發部門主管斯蒂芬妮-弗拉迪特（Stephanie Fradette）說，該公司看到目前正在接受Spinraza治療的患者以及根據其他地區的早期經驗新接受治療的患者對Spinraza產生了濃厚的興趣。

高劑量 Spinraza 還獲得了歐盟、瑞士和日本的批準。

脊髓性肌肉萎縮會影響大腦和脊髓中控制運動的神經細胞，以及用於說話、行走、吞咽和呼吸的肌肉。

最新 批準的依據是中後期試驗數據，這些數據顯示，與未經治療的患者相比，高劑量版本能顯著改善嬰兒的運動功能，其安全性與低劑量方案相似。

這種藥物通過注射到脊髓液中來提高運動神經元存活所必需的蛋白質水平，並延緩疾病的進展。