美國食品及藥物管理局批準基因療法治療致命的兒童疾病後，Rocket Pharma 公司股價上漲

3月27日 - 藥物開發商 Rocket Pharmaceuticals RCKT.O 股價盤前上漲 12.58% 至 5.28 美元

該公司稱，美國食品和藥物管理局批準了 (link) 其一次性基因療法 Kresladi，用於治療一種罕見的兒童免疫疾病。

該公司稱，該療法是美國食品和藥物管理局批準的首個針對兒童患者的療法。

該藥物旨在治療嚴重的白細胞粘附缺陷-I，這種疾病使患者極易受到嚴重感染，而且在幼兒期如果不治療極有可能死亡。

美國食品和藥物管理局基於一個衡量免疫細胞功能改善情況的替代終點，批準了該藥物的加速審批。

批準的依據是一項早中期試驗，該試驗顯示，12個月的存活率為100%，沒有出現與治療相關的嚴重副作用，嚴重感染率大幅下降。

2025 年，RCKT 的股價下跌了 72% 以上