美國食品和藥物管理局批準首個治療致命兒童疾病的療法，Rocket Pharma 股價攀升

路透3月27日 - Rocket Pharmaceuticals RCKT.O周五盤前股價大漲10%，因為美國食品和藥物管理局批準了該公司治療一種罕見且往往致命的兒童免疫疾病的基因療法，這標誌著監管部門首次為治療這種疾病開綠燈。

該機構批準的 Kresladi 藥物可用於治療嚴重的白細胞粘附缺陷症（Leukocyte Adhesion Deficiency-I），在這種疾病中，患者的白細胞無法正常到達感染部位 ，從而極易受到嚴重感染。

此前，美國食品和藥物管理局尚未批準專門針對這種疾病的治療方法。除非接受干細胞移植，否則大約 75%未經治療的患者會在兩歲前死亡 。

克瑞斯拉迪的工作原理是收集患者自身的造血干細胞，從基因上糾正錯誤基因，然後將改良細胞輸回患者體內，作為一次性治療。

美國食品和藥物管理局根據衡量免疫細胞功能改善情況的替代終點，批準了加速審批。

美國食品及藥物管理局生物製品負責人 維奈-普拉薩德（Vinay Prasad）將於4月底 (link) 離開該機構，他此前曾對代用終點表示懷疑。

但普拉薩德周四表示， FDA在審查罕見病療法時 "將繼續行使重要的監管靈活性"。

杰富瑞（Jefferies）分析師安德魯-蔡（Andrew Tsai）說，Kresladi的獲批 "降低了整個基因療法平台的風險"。

他說，雖然 Kresladi 的商業潛力有限，但 此次獲批具有重要的戰略意義，預計 Rocket 公司只會採取 "最低可行的上市策略"。

一項 早中期試驗顯示，Kresladi輸注後12個月的存活率為100%，沒有出現與治療相關的嚴重副作用，嚴重感染也大幅減少，這為該藥物的獲批提供了支持。