美國 FDA 部分暫停 PepGen 肌肉疾病藥物臨床試驗

路透3月4日 - PepGen PEPG.O周三表示，美國食品和藥物管理局已對其罕見肌肉疾病藥物的中期試驗進行了部分臨床暫停，導致其股價在盤後交易中暴跌超過25%。

該藥物名為 PGN-EDODM1，正在試驗用於治療 1 型肌營養不良症，這種遺傳性疾病會導致肌肉隨著時間的推移逐漸變弱和變緊，使運動和日常活動變得更加困難。

PepGen 表示，衛生監管機構的擔憂與該公司提交的早期實驗室和動物研究報告有關。

該機構沒有對早期研究中產生的患者數據提出任何安全問題。

PepGen 表示，它正在與 FDA 合作解決這些問題，並將提交更多信息，包括早期研究中最新的非盲法數據。

雖然美國部分的試驗被暫停，但該公司已獲準在韓國、澳大利亞和新西蘭開展研究。

英國和加拿大的患者已經在接受10毫克/千克劑量的治療，這是在獨立安全委員會建議進行劑量升級後進行的。

在暫停試驗之前，美國還沒有患者加入試驗。

PepGen 表示，截至2025年12月31日，該公司擁有1.485億美元的現金和投資，足以為2027年下半年的運營提供資金。