
3月2日 - 基因療法開發商Intellia Therapeutics NTLA.O的股價盤前上漲4.8%至14.44美元
該公司表示, (link),美國食品和藥物管理局已經撤銷了對其治療心臟病的實驗性基因療法後期臨床試驗的臨床擱置。
去年,該公司稱,在一名患者死於嚴重的肝臟併發症後,FDA暫停了基因編輯療法nexiguran ziclumeran的兩項主要後期試驗。
今年 1 月,在該公司採取了一些緩解措施(如加強肝臟實驗室檢測監測和排除某些肝臟異常患者)後,FDA 撤銷了對其中一項試驗 MAGNITUDE-2 的臨床擱置。
該療法正在轉甲狀腺素淀粉樣心肌病(ATTR-CM)患者中進行試驗,這是一種嚴重的、不斷惡化的心臟病,一種異常蛋白質在心臟中堆積,使心臟變得僵硬,無法正常泵血。
2025 年,NTLA 上升了 53.3%