美國 FDA 解除對 Intellia 心臟病基因療法試驗的臨床擱置

路透3月2日 - Intellia Therapeutics NTLA.O周一表示，美國食品和藥物管理局已經取消了對其治療心臟病的實驗性基因療法後期臨床試驗的臨床擱置，股價盤前上漲了7%。

11月，該公司稱，FDA暫停了基因編輯療法nexiguran ziclumeran的兩項主要後期試驗，因為一名患者死於嚴重的肝臟併發症 (link)。

今年1月，FDA取消了對其中一項試驗MAGNITUDE-2的 臨床擱置，因為 該公司採取了 一些緩解措施，如 加強對肝臟實驗室檢測的監控和排除某些肝臟異常的患者。

該療法正在轉甲狀腺素淀粉樣變性心肌病（transthyretin amyloid cardiomyopathy, ATTR-CM）患者中進行試驗，這是一種嚴重的、不斷惡化的心臟病，一種異常蛋白質在心臟中堆積，使心臟變得僵硬，無法正常泵血。