美國 FDA 批準伊頓液體療法治療罕見的水平衡失調症

Kamal Choudhury

路透2月25日 - 美國食品和藥物管理局周三批準了 伊頓製藥公司（Eton Pharmaceuticals）的ETON.O用於治療一種罕見荷爾蒙失調症的首創 液體 療法，為治療這種破壞人體保持水分能力的疾病的家庭提供了一種更精確的用藥選擇。

這家總部位於伊利諾伊州的製藥公司股價在下午的交易中上漲了 8%。

這種名為Desmoda的藥物是首個獲得FDA批準的 去氨加壓素口服液 制劑，用於治療中樞性糖尿病性尿崩症，或精氨酸加壓素缺乏症(AVP-D)，這種疾病的患者缺乏調節水平衡的激素，導致排尿過多和口渴。

這種 0.05 毫克/毫升的即用型溶液無需分片或壓碎，醫生可以根據患者的需要 精確測量劑量，這對於即使很小的劑量誤差都可能引發危險的鈉失衡的疾病來說是一個 至關重要的優勢。

B. RileySecurities分析師 麥迪遜-薩迪（Madison El-Saadi）說："Desmoda解決了兒科患者及其護理人員終身未得到滿足的嚴重需求。"

據 Eton 估計，有 13,000 多名美國人患有這種疾病，其中包括多達 4,000 名兒童。

該公司計劃於 3 月 9 日推出該藥，預計年銷售額將達到 3,000 萬至 5,000 萬美元，專利保護期將延長至 2044 年。

"El-Saadi說："Desmoda獲批用於所有年齡段的患者，這比我們和市場上主要以兒科為中心的定位更為廣泛，" 他補充說，預計該藥將強勁上市，積壓的需求將在未來三到六個月內得到釋放。

El-Saadi 預計，鑒於患者人數較少且臨床需求已得到證實，保險公司將提供有利的承保範圍。

該藥有潛在副作用警告，包括血液中鈉離子水平過低、體液潴留和過敏反應。患者在治療期間需要仔細監測，尤其是兒童和老年人，他們面臨的風險更高。