美國 FDA 擴大血液病藥物批準範圍，Agios 製藥公司股價大漲

Siddhi Mahatole

路透12月24日 - 在美國食品和藥物管理局批準擴大Agios Pharmaceuticals AGIO.O治療一種血液疾病藥物的使用範圍後，該公司股價周三大漲近16%。

該公司周二晚些時候說，這種化學名為米他匹伐、商標為Aqvesme的藥物被批準 作為第一種口服治療 藥物，用於治療非輸血依賴型和輸血依賴型α-或β-地中海貧血患者。

地中海貧血是一種遺傳性血液疾病，會影響人體產生血紅蛋白和健康紅細胞的能力。

在實施必要的安全計劃後，Aqvesme 預計將於下月下旬上市。

該藥將對肝細胞損傷或肝細胞損傷發出盒裝警告，並要求在治療的前 24 周內每四周進行一次肝功能檢測。標簽還將建議肝硬化患者不要使用。

至少有兩位分析師表示，標簽和要求符合預期。

該公司首席財務官塞西莉亞-瓊斯（Cecilia Jones）在周三的分析師電話會議上表示，每名患者每年的藥價約為 42.5 萬美元。

"這比 Pyrukynd 公司 33.5 萬美元的批發收購成本價略高。Cantor 公司分析師埃里克-施密特（Eric Schmidt）說："我們原本預計的是平價。

該藥的品牌名稱為 Pyrukynd， 已於 2022 年獲得美國食品及藥物管理局批準，用於治療丙酮酸激酶缺乏症成人患者的低紅細胞計數。

"Truist分析師格雷戈里-倫扎（Gregory Renza）說："在現有mitapivat特許經營權的基礎上，該藥物的獲批將帶來額外3.2億美元的峰值收入機會。

該公司的目標人群是美國約 6,000 名成年地中海貧血患者，其中約 4,000 人在上市時可得到治療。

最新的批準是基於一項後期研究，在這項研究中，與安慰劑相比，接受該藥物治療的患者的血紅蛋白反應出現了統計學意義上的顯著增加。