
11月25日 - 藥物開發商Sarepta Therapeutics SRPT.O股價早盤上漲2.1%,至19.78美元
該公司稱美國FDA已批準開始新的研究,以測試添加額外的免疫抑製藥物是否能使其治療杜興氏肌肉萎縮症的基因療法對無法行走的患者更安全
杜興氏肌營養不良症是一種罕見的遺傳性疾病,會導致進行性肌無力和肌肉萎縮,主要發生在男孩和年輕男性身上。
公司稱,早期試驗將招募約 25 名不能再行走的患者
患者將接受公司的 Elevidys 基因療法和西羅莫司治療,以降低嚴重肝臟併發症的風險--RNA
該療法獲準用於四歲及以上能行走的兒童,但出於安全考慮,不能行走的兒童不能接受該療法 - RNA
包括本交易日的走勢在內,該股今年累計下跌約 85