美國食品和藥物管理局批準箭頭公司的遺傳性疾病藥物

Padmanabhan Ananthan/Christy Santhosh

路透11月18日 - 美國食品和藥物管理局周二批準了Arrowhead Pharmaceuticals公司的ARWR.O藥物，用於治療一種導致血液中脂肪含量極高的遺傳性疾病，該公司股價因此上漲了4%以上。

該藥物的獲批標誌著Arrowhead公司的第一個產品上市，也是美國第二個獲準治療家族性乳糜微粒血症綜合症這種遺傳性疾病的藥物。

首席執行官克里斯托弗-安扎隆（Christopher Anzalone）在電話會議上告訴分析師們，這種名為Redemplo的藥物每年的批發價為6萬美元。

該藥將於今年年底前在美國上市。

FCS 是一種罕見的遺傳性疾病，是由於脂蛋白脂肪酶（一種負責分解脂肪顆粒的酶，會導致血液中甘油三酯水平過高）的缺陷引起的。

這種疾病會引起腹痛等症狀，嚴重時還會導致急性胰腺炎。

Ionis Pharmaceuticals公司的IIONS.O月度注射藥物Tryngolza也被批準用於治療這種疾病。該藥於2024年12月上市，在2025年第三季度帶來了3200萬美元的收入。

Anzalone在獲批前告訴路透，Redemplo每三個月注射一次，提供了更方便的用藥時間安排。

這種藥物利用基於 RNA 的技術減少脂蛋白 C-III 的產生，脂蛋白 C-III 是一種有助於調節脂肪代謝的蛋白質。

"B.Riley證券公司分析師麥迪遜-薩迪（Madison El-Saadi）在批準前表示："我們認為Arrowhead公司的藥物將占據更大的市場份額。

根據 LSEG 編制的數據，分析師平均預計該藥到 2031 年將帶來約 14 億美元的收益。

在一項對75名患者進行的晚期研究中，Redemplo與安慰劑相比，可將甘油三酯這一疾病的主要標誌降低80%，並將胰腺炎風險降低83%。

Arrowhead公司與賽諾菲SASY.PA合作開發Redemplo，法國製藥商獲得了該藥在大中華區的獨家開發和商業化權。