和諧生物公司的遺傳性疾病藥物在後期試驗中未能達到主要目標

Sriparna Roy

路透社9月24日 - 和諧生物 >周三表示，其治療一種罕見遺傳疾病的實驗性藥物未能在後期試驗中達到主要目標，導致其股價下跌超過8%。

該公司一直在脆性X綜合征患者中研究這種名為ZYN002的藥物，脆性X綜合征是導致遺傳性智力障礙和自閉症譜系障礙的主要原因。

在試驗中，215 名年齡在 3歲 至 30歲 之間的患者接受了為期 18 周的藥物或安慰劑治療。

該公司表示，根據量表測量，該藥物未能顯示出對社交迴避的改善，主要原因是安慰劑反應率高於預期。

Needham & Co公司分析師阿米-法迪亞（Ami Fadia）說，投資者的預期一直不高，這一結果並不完全出乎意料，因為安慰劑反應率升高一直是以前該領域研究失敗的一個關鍵原因。

ZYN002 正在開發為透皮凝膠形式的大麻二酚製藥產品。

Harmony公司表示將審查全部數據集，以更好地了解研究結果。

脆性 X 綜合征是一種罕見的遺傳病，可導致學習和行為問題，其誘因是 X 染色體的 FMR1 基因發生突變，導致 FMRP 蛋白質停止生成。

這種蛋白質在神經細胞之間建立連接以傳遞衝動的過程中起著至關重要的作用，從而導致一系列智力障礙和行為症狀，如社交迴避和易怒。

目前美國還沒有批準治療這種疾病的藥物。

和諧生物科學公司（Harmony Biosciences）還表示，該公司有望在第四季度開始對治療嗜睡症和特發性嗜睡症的藥物pitolisant進行後期試驗。該藥的商標為 Wakix，獲準用於治療白天過度嗜睡。