美國 FDA 拒絕批準 Scholar Rock 的肌無力藥物；股價下跌

Puyaan Singh/Sriparna Roy

路透社9月23日 - Scholar Rock SRRK.O周二稱，美國衛生監管機構以第三方生產廠存在問題為由拒絕批準其治療一種罕見神經肌肉疾病的藥物，導致該公司股價在盤前交易中下跌了12%。

Scholar Rock 公司希望借助 apitegromab 來推動公司的增長和盈利。該藥物正在作為脊髓性肌肉萎縮症和肥胖症肌肉保存的治療藥物進行測試。

分析師估計，apitegromab 一旦獲批，到 2030 年代初可帶來近 20 億美元的收入。

美國食品和藥物管理局的所謂完整答復函與對康泰倫特公司印第安納州灌裝工廠的例行檢查中發現的問題有關，該公司已被諾和諾德NOVOb.CO收購。該公司補充說，該機構的意見並非針對該藥物。

在該機構對康泰倫特在印第安納州的工廠進行現場檢查後，RegeneronREGN.O的藥品最近受到了延誤和拒絕 (link)。

Scholar Rock表示，在康泰倫特解決了FDA提出的問題後，它將重新提交apitegromab的上市申請。

至少有三位分析師表示，他們預計最新進展不會影響該藥獲批的可能性。

"BMO Capital Markets分析師埃文-塞格曼（Evan Seigerman）說："由於一些人預計該藥會按時獲批，而計劃解決的具體日期卻沒有被提及，一些投資者可能會對不確定性做出更消極的反應。

根據美國政府的數據，脊髓性肌肉萎縮症是嬰兒死亡的主要遺傳原因，大約每 1 萬人中就有 1 人患病。脊髓肌肉萎縮症使人體無法產生神經肌肉發育所需的蛋白質，導致兒童無力行走、說話和吞咽。

Scholar Rock 公司正在與至少十多家其他公司展開競爭，開發能夠幫助人們在不失去肌肉的情況下減輕體重的治療方法。

隨著治療肥胖症的GLP-1藥物（如禮來LLY.N和諾和諾德NOVOb.CO分別推出的大受歡迎的Zepbound和Wegovy注射劑）的使用，這些保留肌肉的治療方法的使用量有望增加。