Roivant和Priovant公司治療罕見皮膚和肌肉疾病的藥物在試驗中顯示出前景

Kamal Choudhury

路透社9月17日 - Roivant ROIV.O及其合作夥伴Priovant Therapeutics周三表示，他們治療一種影響皮膚和肌肉的罕見疾病的實驗性藥物在一項後期臨床試驗中顯示出了良好的效果。

Roivant公司股價上漲超過13%，報收於16.05美元，如果漲勢保持，將創下歷史收盤新高。

這種名為 brepocitinib 的藥物正在接受皮肌炎試驗，皮肌炎是一種會引起疼痛性皮疹和進行性肌無力的疾病。如果不及時治療，這種疾病會嚴重降低患者的生活質量。

兩家公司說，這種藥物對皮膚和肌肉症狀都有改善，減少或停止了對常用類固醇的需求，但類固醇 可能會引起長期副作用。

在試驗中，每天口服 30 毫克 brepocitinib 的患者在 52 周後的平均總改善評分為 46.5 分，而安慰劑的評分為 31.2 分。公司表示，這一差異具有統計學意義，患者最早在第四周就能看到療效。

Priovant公司首席執行官本-齊默（Ben Zimmer）說，皮肌炎的藥物開發工作 "有點像墓地"。Roivant公司首席執行官馬特-格萊恩（Matt Gline）補充說，brepocitinib試驗標誌著皮肌炎 "靶向療法首次成功註冊試驗"。

摩根大通（J.P.Morgan）分析師布萊恩-程（Brian Cheng）說，反應的深度和速度可將brepocitinib定位為治療皮肌炎的 "新黃金標準"。

Cheng預計，到2037年，僅皮肌炎一項的非風險調整峰值銷售額就將達到16億美元。

輝瑞公司PFE.N於2021年將brepocitinib授權給Priovant Therapeutics公司，後者是輝瑞與Roivant共同創建的一家合資公司。

兩家公司計劃在2026年上半年申請美國批準。

根據美國國立衛生研究院的數據，皮肌炎在美國的發病人數不到 5000 人。

Octapharma 公司的 Octagam 10% 是唯一獲得 FDA 批準的皮肌炎治療藥物。