Regeneron 的免疫紊亂療法在試驗中改善了日常功能

Siddhi Mahatole

路透8月26日 - Regeneron Pharmaceuticals REGN.O周二表示，其實驗性療法達到了後期階段的主要目標，即幫助患有罕見免疫疾病的患者顯著改善說話和進食等日常功能。

該療法名為cemdisiran，正在患有全身性重症肌無力的成人患者中進行測試，重症肌無力是一種身體自我攻擊的疾病，會削弱骨骼肌，尤其是控制眼睛、嘴巴、喉嚨和四肢的肌肉。

Cemdisiran 是一種皮下注射劑，它能抑制引發人體免疫反應的 C5 蛋白的活性。

在為期24周的試驗中， 接受Cemdisiran治療的患者C5水平降低了74%。

該公司說，與Regeneron公司的藥物Veopoz聯用後，C5水平降低了近99%。

pozelimab是一種名為Veopoz的藥物，已被批準用於治療另一種免疫性疾病--Chaple，這種疾病的患者CD55基因發生突變，干擾了人體消滅微生物的機制。

Regeneron說，與聯合用藥相比，Cemdisiran單獨用藥的效果略好於聯合用藥，包括日常活動的改善。

該公司計劃在 2026 年初向美國食品和藥物管理局提交該療法的上市申請。

在大盤基本持平的情況下，這家總部位於紐約塔里敦的製藥公司午盤股價上漲近2%，報收於583.34美元。

TD Cowen公司分析師泰勒-范布倫（Tyler Van Buren）說，與需要醫生每周進行一次靜脈注射治療相比，這些數據和該療法在家服藥的潛力對患者更具吸引力，也更方便。

他說，與現有的C5抑制劑相比，該療法顯示出更好的症狀控制效果，預計將有20多億美元的市場機會。

目前獲準治療這種疾病的藥物包括強生公司JNJ.N的Imaavy (link) 和阿斯利康公司AZN.L的Soliris，它們通常需要醫生的指導。Argenx SE的ARGX.BR Vyvgart Hytrulo (link) 獲準作為皮下自控注射劑，每四周注射一次。

Regeneron公司血液學臨床開發負責人Andres Sirulnik說，這種療法有可能每三個月自行注射一次。

該公司還在不同的後期試驗中測試cemdisiran和pozelimab治療免疫性疾病的效果，如罕見的血液病陣發性夜間血紅蛋白尿症和地理萎縮引起的視力下降。