Sarepta 公司恢復向能行走的患者運送基因療法 Elevidys

Christy Santhosh

路透7月28日 - Sarepta Therapeutics SRPT.O周一表示，它將恢復向能行走的患者提供肌肉疾病基因療法，這使得該公司股價在延時交易中上漲了59%。

美國食品和藥物管理局在調查 顯示巴西一名八歲男童 (link) 的死亡與Elevidys 的 治療無關後， 建議取消對 Elevidys 的 自愿停 (link)，該公司隨即宣布了 這一消息。

在兩名接受Elevidys治療後無法行走的青少年患者以及一名接受其實驗性基因療法SRP-9004治療的51歲男子死亡後，Sarepta公司一直面臨著嚴格的審查。

Jefferies 分析師 Andrew Tsai 說，FDA 的決定在短期內大大改善了 Elevidys 的銷售前景， ，並補充說，由於美國的發貨暫停了一周，該公司第三季度的銷售可能只會受到 "輕微 "影響。

然而，對於無法行走的DMD患者，該療法的使用仍被擱置，FDA表示，它將繼續與該公司合作，同時對兩名患者的死亡進行調查。

該公司已經停止了對無法行走的患者（即那些無法獨立行走的患者）的用藥，後來又遵照美國食品藥品管理局的要求暫停了所有發貨，同時暫停發貨的還有羅氏公司ROG.S--該公司在美國以外的銷售合作夥伴。