Capricor稱美國FDA可能不會為該公司的細胞療法召開專家組會議

Mariam Sunny

路透6月24日 - Capricor Therapeutics CAPR.O周二稱，美國食品和藥物管理局已表示，該公司治療杜興氏肌肉萎縮症相關心臟疾病的細胞療法可能不需要咨詢小組審查。

該機構早些時候曾表示，它將召開一次顧問小組會議 (link)，討論該公司為治療杜興氏肌肉萎縮症患者的心肌病而申請的療法 deramiocel。

與此同時，衛生與公眾服務部表示，在撤回會議通知後，FDA "正在積極重新評估是否繼續召開咨詢委員會會議"。

負責監管 FDA 的衛生與公眾服務部在一封電子郵件中告訴路透，一旦做出決定，該部將通報進一步的更新信息。

該公司表示，Capricor 計劃在 7 月中旬與 FDA 官員舉行審查會議，並補充說該機構就該療法做出決定的目標日期仍是 8 月 31 日。

H.C. Wainwright公司的分析師約瑟夫-潘吉尼斯（Joseph Pantginis）說，這次會議將是一次寶貴的機會，可以為批準該療法提供論據，但鑒於FDA的內部變動導致 "不斷變化的看法"，該機構可能會要求提供更多數據。

周二，該公司股價上漲近19%，達到9.14美元。

據 STAT News 報導，FDA 負責細胞和基因療法的首席監管者妮可-凡爾登（Nicole Verdun）因對該療法的審查意見不一而被趕下台後，Capricor 的股價在前兩個交易日下跌了 36%。

心肌病是一種影響心臟肌肉的疾病，是導致 DMD 患者死亡的主要原因。