券商觀點：Denali首獲FDA批準，罕見病審批現監管靈活性

3月26日 - 美國食品和藥物管理局周三批準了 (link) Denali Therapeutics公司治療兒童罕見遺傳性疾病的DNLI.O療法，這是該製藥商在美國首次獲得監管綠燈。

批準緩解了投資者的擔憂

William Blair("跑贏大盤") 稱，批準確實表明對罕見病的監管具有靈活性，考慮到 FDA 的不穩定性和投資者的懷疑態度，這可能會成為該行業的一個利好因素。

TD Cowen("買入") 稱，在 FDA 延期三個月並存在不確定性之後，該批準應該是一個值得歡迎的消息；"對投資者來說可能是一個值得歡迎的寬慰"。

Jefferies("買入"，目標價：40 美元) 稱，儘管 Regenxbio 公司 (link) 治療亨特綜合征的基因療法 RGX-121 遭到拒絕，但該批準仍在普遍預期之中，並稱該決定對 DNLI 而言 "仍在降低風險"。

BTIG("買入"，目標價：38 美元) 稱，這一批準為 DNLI 獲得複雜藥物的批準提供了明確的途徑，現在它可以利用這一途徑快速推進其管線的其他部分。

Evercore ISI("跑贏大盤"，目標價：31 美元) 稱該公司的治療藥物 Avlayah 獲批是 "眾望所歸"，並稱其標簽支持更廣泛的兒科亨特綜合征機會