券商觀點：亨廷頓氏症療法在 FDA 受挫後，uniQure 前路艱難

3月3日 - 藥物開發商 uniQure UQ1.F, QURE.N 的股票在盤前交易中下跌 12.86% 至 9.15 美元

美國 FDA 周一通知 (link) 該公司，其亨廷頓氏症基因療法的早期和中期試驗數據不足，不支持該療法的上市申請。

FDA建議開展一項新的研究，隨機分配患者接受基因療法或假手術，這引起了人們的擔憂。

至少有四位分析師下調了該公司的目標價

成本更高、後期階段更長

Mizuho("中性"，目標價：12 美元) 稱，這樣的研究很難實施，而且可能不道德，並認為儘管 FDA 將於 26 年第二季度召開會議，但不太可能改變路線

Cantor("中性"，目標價：9 美元) 稱，新研究 "將不可避免地使公司倒退幾年"，並補充說，QURE 可能會失去先發競爭優勢，因為其他療法也在進入後期試驗階段，尤其是 PTC 的 PTCT.O votoplam，這是一種避免神經外科手術的口服方案。

巴克萊銀行（Barclays）("等權重"，目標價：31 美元) 稱這是 QURE 的 "重大挫折"，並補充說，後期研究可能會耗資巨大，而且數據讀取需要數年時間。

富國銀行("等權重"，目標價：15 美元) 稱，Hutington's 項目所需的後期研究反映出上市時間和開發風險的增加；近期焦點轉向 26 年第二季度的癲癇試驗結果，具體細節有待評估其價值。