美國新藥價格四年翻番，罕見病日益受到關注

Deena Beasley

路透5月22日 - 路透的一項分析發現，與2021年相比，去年美國新上市藥品的價格增長了一倍多，因為公司利用科學進步開發出了更多治療罕見病的藥物，而罕見病的價格通常很高。

根據路透對 45 種藥品的調查，2024 年新藥的年上市價格中位數超過 37 萬美元。

根據《美國醫學會雜誌》上發表的一項基於相同標準的研究，2021年，截至7月中旬首次上市的30種藥物的價格中位數為18萬美元。2023年，上市價格中位數為30萬美元 (link)，2022年為22.2萬美元 (link)。

即使在美國政府試圖控制處方藥成本的同時，藥品價格也在不斷上漲。對於特朗普（Donald Trump (link)）總統來說，藥品定價已成為一個民粹主義問題，他曾呼籲製藥商將美國的藥品價格 (link)，使之與其他高收入國家一致，因為這些國家的藥品價格要低得多。

南加州大學醫藥與衛生經濟學教授威廉-帕杜拉（William Padula）說，沒有跡象表明這一趨勢會放緩--至少在降低新療法開發成本方面取得進展之前是這樣。

"帕杜拉說："多年來，我們已經有了很好的技術和解決方案來治療很多人的常見病，比如高膽固醇、高血壓，以及治療更常見的癌症。他說，對於罕見病來說，患者人數較少，"因此每個療程的價格會上升"。

根據伊克維亞人類數據科學研究所（Iqvia Institute for Human Data Science）的數據，針對孤兒病（即受影響的美國人少於20萬）推出的藥物比例從2019年的51%上升到2024年的72%。40%以上的孤兒病藥物用於腫瘤治療。

其他28%的孤兒藥包括針對更多人群的藥物，如精神分裂症藥物Cobenfy，由百時美施貴寶BMY.N銷售，上市價格為每年22500美元。

行業領先的貿易組織--美國藥品研究與製造商協會（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America）表示，關注治療罕見病的藥物的上市價格 "忽略了這些藥物對處方藥總體支出、醫療成本和患者價值的貢獻這一更廣泛的背景"。

關注科學

2003 年完成的人類基因組解碼為更好地了解罕見病的基因和生物學基礎鋪平了道路，從而推動了醫學科學的進步。

藥品生產商獲得了投資罕見病研究的激勵措施，包括更長的市場獨占期，部分原因是潛在的銷售量可能有限。 波士頓咨詢公司預測，2024 年新上市的藥物將達到年銷售額 600 億美元的峰值，大大低於過去的平均水平，原因是沒有出現巨無霸藥物，巨無霸藥物是指年銷售額超過 100 億美元的藥物。

FDA 去年批準了 57 種新型藥物，其中包括該機構生物部門的 7 種新型細胞和基因療法。2023 年，該機構將批準 55 種藥物和 17 種新型生物制劑。 路透調查了去年上市的 45 種新藥的生產商。價格分析不包括成像劑、疫苗、間歇性使用的藥物（如抗菌藥）以及尚未商業化的產品。

Zevra Therapeutics公司的ZVRA.O Miplyffa用於治療C型尼曼鐮狀細胞病，這是一種遺傳性代謝紊亂，美國約有900人被診斷出患有這種疾病。

Orchard Therapeutics公司的Lenmeldy基因療法用於治療一種影響大腦和神經系統的罕見遺傳性疾病，該療法去年以425萬美元的創紀錄高價一次性推出。

輝瑞公司PFE.N的血友病基因療法Beqvez在2024年的定價為350萬美元，但不到一年後，該公司就以需求疲軟為由將 (link)。

製藥公司表示，新藥具有節約成本的價值，包括可能減少急診就診和住院時間，而且一些使用基因編輯的療法還有可能治愈疾病。 製藥商還強調，他們並不確定醫保計劃中由患者承擔的那部分藥費。

許多公司提供儲蓄卡和其他計劃以減少自付費用，而保險公司可以從製造商的清單價格中獲得折扣和回扣，尤其是在有競爭性療法的情況下。