Entrada Therapeutics, Inc. 是一家臨牀階段的生物製藥公司,旨在通過開發一類藥物來改變患者的生活,這些藥物可以作用於長期以來被認爲無法接近的細胞內靶點。該公司的內體逃逸載體 (EEV) 療法旨在將一系列治療藥物高效地輸送到各種器官和組織中,從而提高治療指數。通過其專有的、高度通用和模塊化的 EEV 平臺 (EEV 平臺),該公司正在構建一個強大的治療候選藥物開發組合。其首批兩種候選藥物 ENTR-601-44 和 VX-670 正在臨牀試驗中。用於治療 1 型營養不良症 (DM1) 的 VX-670 旨在阻斷信使 RNA (mRNA) 中的三聯體重複序列。ENTR-601-44 正處於 I 期臨牀試驗中。該公司還宣佈在其杜氏肌營養不良症特許經營權範圍內選定其他臨牀候選藥物 ENTR-601-45 和 ENTR-601-50。