Stoke Therapeutics Inc

Stoke Therapeutics, Inc. 是一家生物技術公司，致力於通過使用基於核糖核酸 (RNA) 的藥物上調蛋白質表達來解決嚴重疾病的根本原因。該公司通過其專有的靶向增強核基因輸出 (TANGO) 方法，致力於開發反義寡核苷酸 (ASO) 以選擇性恢復蛋白質水平。其首款化合物 STK-001 正在進行臨牀試驗，用於治療 Dravet 綜合徵，這是一種嚴重的漸進性遺傳性癲癇。TANGO 旨在通過增加或刺激健康基因的蛋白質輸出來恢復缺失的蛋白質，從而補償無功能的基因副本。該公司正在開發 STK-002，用於治療最常見的遺傳性視神經疾病常染色體顯性視神經萎縮 (ADOA)。該公司的初始重點是單倍體不足以及中樞神經系統和眼睛疾病。