Solid Biosciences Inc

Solid Biosciences Inc. 是一家生命科學公司，致力於開發用於神經肌肉和心臟疾病的精準基因藥物。該公司專注於推進一系列基因治療候選藥物，包括用於治療杜氏肌營養不良症的 SGT-003、用於治療兒茶酚胺能多形性室性心動過速的 SGT-501、用於治療 BAG3 介導的擴張型心肌病的 AVB-401，以及用於治療致命心臟疾病的其他資產。該公司還有兩個心臟管線基因轉移項目，用於 TNNT2 DCM 的 SGT-601 和用於 RBM20 DCM 的 SGT-701，均處於早期臨牀前開發階段。它還有一個用於治療弗裏德賴希共濟失調的神經肌肉基因轉移項目。除了基因轉移候選藥物外，該公司還有專注於平臺技術的開發項目，包括新型衣殼庫和雙基因表達，雙基因表達是一種允許將多個轉基因包裝到一個衣殼中的技術。