Sangamo Therapeutics, Inc. 是一家基因藥物公司,正在開發用於治療神經系統疾病的藥物。該公司的神經病學臨牀前開發專注於兩個領域:開發表觀遺傳調控療法以治療嚴重的神經系統疾病,以及開發新型工程腺相關病毒 (AAV) 衣殼以將其療法遞送至預期的神經系統目標。該公司的鋅指表觀遺傳調節劑非常適合潛在地治療神經系統疾病,其衣殼發現平臺正在將遞送範圍擴展到鞘內遞送衣殼之外,包括中樞神經系統。其臨牀階段候選產品是 Isaralgagene civaparvovec(也稱爲 ST-920),這是其全資擁有的用於治療法布里病的基因治療候選產品,以及其全資擁有的用於預防 HLA-A2 不匹配腎移植中免疫介導排斥的 CAR-Treg 細胞治療候選產品 TX200。