Rhythm Pharmaceuticals Inc

Rhythm Pharmaceuticals, Inc. 是一家商業階段的生物製藥公司。該公司專注於推進其黑皮質素-4 受體 (MC4R) 激動劑，包括其主要資產 IMCIVREE，這是一種精準醫療，旨在治療由罕見的 MC4R 通路疾病引起的暴食症和嚴重肥胖症。IMCIVREE 已獲得美國食品藥品管理局 (FDA) 批准，用於治療因阿片黑皮質素原 (POMC)、前蛋白轉化酶枯草溶菌素/kexin 1 型 (PCSK1) 或瘦素受體 (LEPR) 缺乏而導致的單基因或綜合徵性肥胖的成人和 6 歲及以上的兒童患者的慢性體重管理，經 FDA 批准的測試確定，POMC、PCSK1 或 LEPR 基因中的變異被解釋爲致病、可能致病或意義不明 (VUS)；或 Bardet-Biedl 綜合徵 (BBS)。該公司正在 II 期和 III 期試驗中評估 setmelanotide 對治療因與 MC4R 通路相關的衆多基因之一變異而導致的肥胖症的效果。