Regulus Therapeutics Inc

Regulus Therapeutics Inc. 是一家臨牀階段的生物製藥公司。該公司專注於發現和開發針對 microRNA 的藥物，以治療具有重大未滿足醫療需求的疾病。該公司專注於孤兒腎病，這些疾病涉及 microRNA 遺傳驅動因素，並且存在明顯未滿足的醫療需求。其候選產品 RGLS8429 是一種針對 miR-17 的抗 miR 下一代寡核苷酸，用於治療常染色體顯性多囊腎病 (ADPKD)，目前處於 1b 期臨牀開發階段。除了這個項目之外，該公司還繼續推進和擴展其內部發現渠道，以確定潛在的候選產品。microRNA 是天然存在的核糖核酸 (RNA) 分子，在調節關鍵生物途徑方面發揮着關鍵作用。ADPKD 是常見的人類單基因疾病之一，也是終末期腎病的病因。