Rocket Pharmaceuticals Inc

Rocket Pharmaceuticals, Inc. 是一家完全整合的後期生物技術公司。該公司正在推進一系列可持續的試驗性基因療法，旨在糾正複雜和罕見疾病的根本原因。其基於慢病毒 (LV) 載體的基因療法針對血液病，包括針對範康尼貧血症（一種難以治療的遺傳病，會導致骨髓衰竭和潛在的癌症）、白細胞粘附缺陷-I (LAD-I)（一種嚴重的兒科遺傳病，會導致反覆發作且危及生命的感染，這些感染通常是致命的）和丙酮酸激酶缺陷 (PKD)（一種單基因紅細胞疾病，導致紅細胞破壞增加和輕度至危及生命的貧血）的後期項目。該公司還有兩個臨牀階段和一個臨牀前階段的體內腺相關病毒 (AAV) 項目，包括針對 Danon 病、Plakophilin-2 致心律失常性心肌病和 BAG3 擴張型心肌病的項目。