PTC Therapeutics Inc

PTC Therapeutics, Inc. 是一家全球性生物製藥公司。該公司專注於發現、開發和商業化臨牀差異化藥物，爲罕見疾病患者帶來益處。該公司擁有多元化的治療產品組合，包括處於不同開發階段的多種商業產品和候選產品，包括髮現、研究和臨牀階段，專注於開發與神經病學和代謝相關的罕見疾病的多個治療領域的新療法。該公司有兩種產品，Translarna (ataluren) 和 Emflaza (deflazacort)，用於治療杜氏肌營養不良症 (DMD)，這是一種罕見的危及生命的疾病。其 Upstaza 是一種基因療法，用於治療芳香族 L-氨基脫羧酶 (AADC) 缺乏症，這是一種罕見的中樞神經系統 (CNS) 疾病。其 Tegsedi 和 Waylivra 用於治療罕見疾病。其 Evrysdi 是一種脊髓性肌萎縮症 (SMA) 的治療方法。