PepGen Inc. 是一家臨牀階段的生物技術公司。該公司致力於推進下一代寡核苷酸療法,旨在改變嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療方法。其專有的增強遞送寡核苷酸 (EDO) 平臺利用細胞穿透肽來改善結合寡核苷酸療法的吸收和活性。其 EDO 肽經過精心設計,可優化組織滲透、細胞吸收和核遞送。利用這些 EDO 肽,該公司正在生成一系列寡核苷酸治療候選藥物,旨在針對嚴重疾病的根本原因。該公司的管線包括兩個臨牀階段項目:用於適合外顯子 51 跳躍的杜氏肌營養不良症 (DMD) 患者的 PGN-EDO51 和用於 1 型肌強直性營養不良症 (DM1) 患者的 PGN-EDODM1。它還有另外三個臨牀前階段項目:PGN-EDO53、PGN-EDO45 和 PGN-EDO44。