Passage Bio, Inc. 是一家臨牀階段的基因藥物公司,專注於改善神經退行性疾病患者的生活。其臨牀候選產品 PBFT02 旨在提高前顆粒蛋白水平,以恢復溶酶體功能並減緩多種神經退行性疾病的疾病進展。PBFT02 利用腺相關病毒衣殼通過大池內給藥將編碼前顆粒蛋白的功能性顆粒蛋白基因 (GRN) 傳遞到大腦。PBFT02 的主要適應症是前顆粒蛋白缺乏症 (FTD-GRN) 引起的額顳葉癡呆 (FTD)。其開發計劃包括用於治療 FTD-GRN 的 PBFT02、用於治療 FTD-C9orf72 和肌萎縮側索硬化症的 PBFT02 以及用於治療阿爾茨海默病的 PBFT02。該公司的臨牀候選產品包括 PBGM01、PBKR03 和 PBML04。該公司有一個未命名的臨牀前研究項目,旨在探索亨廷頓氏病的多個潛在治療靶點。