Intellia Therapeutics, Inc. 是一家臨牀階段的基因組編輯公司,專注於使用成簇、規律間隔的短迴文重複序列/CRISPR 相關 9 (CRISPR/Cas9) 技術開發治癒性療法。CRISPR/Cas9 是一種基因組編輯技術,即改變基因組脫氧核糖核酸的選定序列的過程。該公司專注於利用其模塊化平臺推進體內和體外治療高度未滿足需求的疾病。其領先的體內候選藥物 NTLA-2001 用於治療轉甲狀腺素蛋白 (ATTR) 澱粉樣變性,而 NTLA-2002 用於治療遺傳性血管性水腫 (HAE),是首批通過靜脈 (IV) 輸注全身給藥的基於 CRISPR/Cas9 的治療候選藥物,用於精確編輯人類靶組織中的基因。該公司還在開發體外應用以治療免疫腫瘤學和自身免疫性疾病。