Krystal Biotech Inc

Krystal Biotech, Inc. 是一家綜合性商業階段生物技術公司。該公司專注於發現、開發和商業化基因藥物，以治療具有高度未滿足醫療需求的疾病。其處於臨牀和臨牀前開發各個階段的產品候選包括 VYJUVEK、KB407、KB408、KB707、KB105、KB104、KB104 和 KB301。其商業產品 VYJUVEK 是一種非侵入性、局部性、可重複的基因療法，旨在直接應用於 DEB 傷口時提供兩個 COL7A1 基因拷貝。VYJUVEK 旨在通過爲患者的皮膚細胞提供製造正常 COL7 蛋白的模板來在分子水平上治療 DEB，從而解決根本的致病機制。KB407 是爲治療囊性纖維化而開發的。KB408 是爲治療 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症而開發的。 KB707 是爲治療實體腫瘤而開發的。KB105 是爲治療 TGM1 缺陷型常染色體隱性先天性魚鱗病而開發的。